La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marc\u00f3 un antes y un despu\u00e9s en la medicina moderna al aprobar Otarmeni, de la farmac\u00e9utica Regeneron. Esta terapia g\u00e9nica combate la Sordera causada por mutaciones. en el gen OTOF, una condici\u00f3n que impide a entre 20 y 50 reci\u00e9n nacidos en Estados Unidos procesar el sonido cada a\u00f1o.<\/p>\n
Hasta ahora, las familias solo contaban con los implantes cocleares como alternativa. Con esta aprobaci\u00f3n, Regeneron inaugura lo que sus directivos llaman “una nueva era” en los tratamientos auditivos, anunciando adem\u00e1s que ofrecer\u00e1n el f\u00e1rmaco de manera gratuita en el pa\u00eds.<\/p>\n
El mecanismo: \u00bfC\u00f3mo funciona Otarmeni?La ordena por mutaci\u00f3n de OTOF ocurre porque el o\u00eddo interno no produce otoferlina, una prote\u00edna vital que convierte el sonido en impulsos el\u00e9ctricos para el cerebro. Sin esta se\u00f1al, el sistema nervioso central permanece en silencio absoluto.<\/p>\n
El tratamiento utilizado un virus inofensivo (AAV1) para transportar una copia funcional del gen OTOF. Los cirujanos inyectan el f\u00e1rmaco directamente en la c\u00f3clea del paciente bajo anestesia general y una vez dentro, el gen permite que las c\u00e9lulas ciliadas del o\u00eddo comiencen a producir la prote\u00edna faltante, permitiendo la comunicaci\u00f3n natural entre el o\u00eddo y el cerebro.<\/p>\n
Resultados cl\u00ednicos y efectividadLa FDA bas\u00f3 su decisi\u00f3n en la contundente eficacia demostrada en un estudio con 24 ni\u00f1os de diversas edades. Seg\u00fan los informes de Reuters y Noticias NBCel 80% de los pacientes presentaron mejoras auditivas significativas tras recibir la terapia.<\/p>\n
la agencia calific\u00f3 estos resultados como “inalcanzables” mediante el curso natural de la enfermedad. Adem\u00e1s, los especialistas subrayan la importancia de una intervenci\u00f3n temprana; si los m\u00e9dicos aplican el tratamiento a tiempo, los Los ni\u00f1os evitan retrasos irreversibles. en el desarrollo del habla y el lenguaje.<\/p>\n
El doctor Eliot Shearer, del Boston Children’s Hospital, compara el procedimiento con la cirug\u00eda de un implante coclear, pero con una diferencia fundamental: Otarmeni busca curar la causa biol\u00f3gica de la sortera en lugar de sustituir la funci\u00f3n del o\u00eddo con un dispositivo electr\u00f3nico.<\/p>\n
Con esta aprobaci\u00f3n, la ciencia demuestra que es posible corregir deficiencias sensoriales desde la ra\u00edz gen\u00e9tica. Este avance no solo devuelve el sonido a decenas de ni\u00f1os, sino que pavimenta el camino para futuras terapias g\u00e9nicas que podr\u00edan tratar otros tipos de hipoacusia en el corto plazo.<\/p>\n
Con informaci\u00f3n de Infobae<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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